Neue Publikationen beleuchten einzigartiges Profil des Malariawirkstoffs von Actelion

Die Wirksamkeit von ACT-451840 wurde in einer klinischen Studie zur Untersuchung von induzierter Malaria im Merozoitenstadium geprüft, die in Kooperation mit MMV Medicines for Malaria Ventures in den Labors von Professor James McCarthy am Royal Brisbane and Women's Hospital in Herston, Australien, durchgeführt wurde. Im Rahmen dieser Studie erwies sich ACT-451840 als sicher, gut verträglich und klinisch wirksam gegen P. falciparum-Infektionen im Frühstadium. Aus dem Modell zur Pharmakokinetik und Pharmakodynamik, das auf der Grundlage dieser mit acht gesunden Freiwilligen durchgeführten Proof-of-Concept-Studie entwickelt wurde, lässt sich ein therapeutischer Effekt ableiten, der nach einwöchiger Behandlung (mit einer Einzeldosis pro Tag) eine Heilungsrate erzielt, die voraussichtlich der einer Artesunat-Monotherapie entspricht.

ÜBER MALARIA [6,7,8,9,10]
Malaria ist eine der wichtigsten Infektionskrankheiten, von der die Hälfte der Weltbevölkerung betroffen ist. Gemäss der jüngsten Schätzung der Weltgesundheitsorganisation (WHO) gab es im Jahr 2014 198 Millionen Fälle dieser durch P. falciparum übertragenen parasitären Erkrankung, von denen 584 000 zum Tode führten. Insgesamt leben schätzungsweise 3,3 Milliarden Menschen mit dem Risiko, an Malaria zu erkranken. 90 Prozent der Todesfälle treten in afrikanischen Ländern südlich der Sahara auf und betreffen mit 78 Prozent der Fälle vor allem Kinder unter 5 Jahren. Die WHO hat die Kontrolle der Malaria zu einer globalen Priorität erhoben und empfiehlt, Kontrollprogramme durch Ausrottungsprogramme zu ersetzen. Um dies zu ermöglichen, werden neue Arzneimittel benötigt.

Die verbreitete Resistenz von P. falciparum gegenüber konventionellen Monotherapien wie Chloroquinen, Amodiaquinen und Sulfadoxinen/Pyrimethaminen erfordert dringend neue Therapien, um die wachsende Resistenzbildung zu bekämpfen. Artemisinine gelten heute zwar als die wirksamsten und am schnellsten wirkenden Malariamedikamente, sind aber in der Verwendung als Monotherapie mit einer hohen Rezidivrate verbunden. Beunruhigend ist, dass die abnehmende Wirksamkeit von Artemisinin neuerdings in vielen südostasiatischen Ländern festgestellt wird. Um der Entwicklung von Resistenzen zu begegnen, werden Medikamente mit neuen Wirkmechanismen benötigt. Die Entwicklung dieser Präparate erfordert schnelle und effiziente Prozesse.

LITERATURHINWEISE

1. Christoph Boss, et al, Discovery and Characterization of ACT-451840: an Antimalarial Drug with a Novel Mechanism of Action, ChemMedChem 2016, 11, 1995 - 2014. DOI: 10.1002/cmdc.201600298
2. Amélie Le Bihan, et al. Characterization of Novel Antimalarial Compound ACT-451840: Preclinical Assessment of Activity and Dose-Efficacy Modeling, PLoS Medicine (2016): DOI:10.1371/journal.pmed.1002138.
3. Bruderer S, et al. 2015. First-in-humans study of the safety, tolerability, and pharmacokinetics of ACT-451840, a new chemical entity with antimalarial activity. Antimicrob Agents Chemother 59:935-942. DOI:10.1128/AAC.04125-14.
4. Andreas Krause, et al. Pharmacokinetic/pharmacodynamic modelling of the antimalarial effect of Actelion-451840 in an induced blood stage malaria study in healthy subjects, Br J Clin Pharmacol (2016) 82 412-421. DOI:10.1111/bcp.12962
5. Ng CL, et al., CRISPR-Cas9-modified pfmdr1 protects Plasmodium falciparum asexual blood stages and gametocytes against a class of piperazine-containing compounds but potentiates artemisinin-based combination therapy partner drugs. Mol Microbiol. 2016 Aug; 101(3):381-93. 
6. World Health Organization. World Malaria Report 2014, 2014.
7. The malERA Consultative Group on Drugs. A research agenda for malaria eradication: Drugs. PLoS Med 2011; 8: e1000402.
8. Roll Back Malaria Partnership. The global malaria action plan. 2008. http://www.rollbackmalaria.org/
9. Ashley EA,White NJ. Artemisinin-based combinations. Curr Opin Infect Dis 2005; 18: 531-6.
10. Ashley EA, et al. Spread of artemisinin resistance in Plasmodium falciparum malaria. N Engl J Med 2014; 371: 411-23.

Actelion Ltd.
Actelion Ltd. ist ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert.

Actelion ist wegweisend auf dem Gebiet der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH). Unser PAH-Portfolio deckt das Krankheitsspektrum der WHO-Funktionsklassen II bis IV ab und umfasst Medikamente zur oralen, inhalierbaren und intravenösen Therapie. Actelion verfügt zudem über behördlich zugelassene, jedoch nicht in allen Ländern erhältliche Therapien für eine Reihe von Krankheiten, die durch Spezialisten behandelt werden. Hierzu zählen Typ-1-Gaucher-Krankheit, Niemann-Pick-Krankheit Typ C, digitale Ulzerationen bei Patienten mit systemischer Sklerose sowie Mycosis fungoides bei Patienten mit kutanem T-Zell-Lymphom.

Das Unternehmen wurde Ende 1997 gegründet und beschäftigt inzwischen über  2500 engagierte Fachkräfte. Actelion ist in allen wichtigen Märkten der Welt präsent, darunter Europa, die Vereinigten Staaten, Japan, China, Russland und Mexiko. Der Hauptsitz des Unternehmens befindet sich in Allschwil / Basel, Schweiz.

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