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Editas Medicine gibt In-vivo-Proof-of-Concept-Daten für EDIT-301 zur Behandlung von Sichelzellenerkrankungen und Beta-Thalassämie bekannt.
Daten unterstützen neuartigen Ansatz zur Entwicklung eines erstklassigen, dauerhaften Arzneimittels für Menschen mit Hämoglobinopathien.
CAMBRIDGE, Masse., 09. Dezember 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -
Editas Medicine, Inc.(Nasdaq: EDIT), ein führendes Unternehmen für die Bearbeitung von Genomen, gab heute In-vivo- Proof-of-Concept-Daten bekannt, die die Entwicklung von EDIT-301 als potenziell bestes und langlebiges Arzneimittel zur Behandlung von Sichelzellenerkrankungen und Beta-Thalassämie unterstützen. EDIT-301 ist das erste experimentelle Medikament in der Entwicklung, das Cas12a (früher als Cpf1 bekannt) verwendet. Das Unternehmen hat diese Daten heute auf der 61. Jahrestagung und Ausstellung desAmerikanische Gesellschaft für Hämatologie (ASH) in Orlando, Fla.
Sichelzellenkrankheit wird durch eine Mutation im Beta-Globin-Gen verursacht, die zur Polymerisation des Sichel-Hämoglobin-Proteins (HbS) führt. Fötales Hämoglobin (HbF) schützt vor Sichelzellenerkrankungen, indem es die HbS-Polymerisation hemmt. Personen mit hohem HbF-Gehalt sind vor Sichelzellenerkrankungen geschützt. EDIT-301 ist eine experimentelle, autologe Zelltherapie, die CD34 + -Zellen umfasst, die unter Verwendung eines Cas12a-Ribonukleoproteins (RNP) genetisch modifiziert wurden und auf den HBG1 / 2- Promotor im Beta-Globin-Gen abzielen , um die HbF-Produktion zu stimulieren.
Wenn EDIT-301 in NBSGW-Mäuse infundiert wurde, waren in dieser Studie die HbF-Spiegel in menschlichen roten Blutkörperchen 16 Wochen nach der Transplantation mit Pankellularverteilung und ohne Abstammungsveränderung um ungefähr 50 Prozentpunkte über dem Hintergrund erhöht. Diese erhöhten HbF-Werte wurden nach der Bearbeitung mit Cas12a beobachtet, wodurch ein Bearbeitungsprofil erstellt wurde, das die genomischen Änderungen anreicherte, die hohe und anhaltende HbF-Werte begünstigten.
„Wir sind von diesen In-vivo- Ergebnissen sehr ermutigt, da die Daten unseren neuartigen Ansatz zur Entwicklung eines erstklassigen und dauerhaften Arzneimittels zur potenziellen Behandlung von Sichelzellenerkrankungen und Beta-Thalassämie unterstützen. IND-Enabling-Aktivitäten wurden zu Beginn dieses Jahres für EDIT-301 gestartet und dauern noch an. “Charles Albright, Ph.D., Executive Vice President und Chief Scientific Officer, Editas Medicine. "Wenn diese präklinischen Ergebnisse auf den Menschen übertragen werden, können wir davon ausgehen, dass unser Bearbeitungsansatz zu einer sichereren und effektiveren Medizin führen kann, die einem erheblichen Bedarf an einer transformativen, dauerhaften Behandlung für Menschen mit Sichelzellenerkrankungen und Beta-Thalassämie gerecht wird."