Santhera präsentiert Daten und veranstaltet Symposium zur Atmungsfunktion bei Duchenne-Muskeldystrophie an der 113. Jahreskonferenz der American Thoracic Society

• Oscar H. Mayer, MD, Associate Professor of Clinical Pediatrics Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania, Division of Pulmonary Medicine Medical Director, Pulmonary Function Testing Laboratory The Children's Hospital of Philadelphia
• Erik Henricson, PhD, MPH, Assistant Professor Associate Director for Clinical Research UC Davis Department of Physical Medicine & Rehabilitation Neuromuscular Research Center
• Hemant Sawnani, MD, Associate Professor, Division of Pulmonary Medicine, Section of Sleep Medicine Comprehensive Neuromuscular Program Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Zu den Themen dieses Symposiums gehören die Pathophysiologie von DMD und Daten zur Bedeutung des Erhalts der Atmungsfunktion bei DMD.

"Santhera freut sich über die Gelegenheit, unseren Fokus bei der Erforschung der Atmungsfunktionsverringerung bei DMD-Patienten anlässlich der diesjährigen ATS-Konferenz zu präsentieren", sagte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera. "Die Abnahme der Atmungsfunktion ist eine ernsthafte medizinische Komplikation bei Patienten mit DMD. Allerdings wird dies vor allem in der frühen Phase der Krankheit oft übersehen. Unsere Plazebo-kontrollierte Phase-III-DELOS-Studie bei 10 bis 18 Jahre alten Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion welche nicht mit Steroiden behandelt wurden, erreichte den primären Endpunkt und zeigte, dass Idebenon den Atmungsfunktionsverlust verlangsamt. Santhera ist stolz darauf, in diesem wichtigen Aspekt der DMD-Forschung führend zu sein."

Details zu den Veranstaltungen
Symposium (non-CME)
Datum: Dienstag, 23. Mai, 18:30 - 21:30 Uhr
Ort: Constitution Ballroom C-E (Constitution Level 3B)
Titel: Duchenne Muscular Dystrophy (DMD): Importance of Preserving Pulmonary Function and Impact of Idebenone (An Investigational Treatment) in Boys with DMD
Referenten: Oscar H. Mayer, MD; Erik Henricson, PhD, MPH; Hemant Sawnani, MD
Über: Wir laden Sie ein, unsere informative und interaktive Veranstaltung zu Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), eine der häufigsten und schwersten Arten von Muskelschwund, zu besuchen. Dieses Expertengremium wird die Pathophysiologie von DMD, Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf von DMD sowie Daten zur Bedeutung des Erhalts der Atmungsfunktion bei DMD erörtern.

Posters mit Daten der Phase-III-Studie DELOS
Datum: 22. Mai, 9:15 - 16:15 Uhr
Session: B69 - WHEN KIDS CANNOT SLEEP (OR BREATHE)
Titel: A4125 - Correlation Between Volume- and Flow-Related Pulmonary Function Outcomes in Patients with DMD
Ort: Walter E. Washington Convention Center, Area F, Hall B-C
Bezeichnung: Thematic Poster Session; Posterwand: P676
Autoren: O. H. Mayer, MD; E. Henricson, PhD; M. Leinonen, MS; J. Karafilidis, PharmD; C. McDonald, MD; G. Buyse, MD, PhD

Datum: 23. Mai, 14:15 - 16:15 Uhr
Session: C105 - DISORDERS OF RESPIRATORY PHYSIOLOGY AND SLEEP IN CHILDREN
Titel: A6875 - Effect of Idebenone on Bronchopulmonary Adverse Events and Hospitalizations in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Ort: Walter E. Washington Convention Center, Room 201 (South Building, Level 2)
Bezeichnung: Poster Discussion Session; Posterwand: 502
Autoren: O. H. Mayer, MD; C. McDonald, MD; T. Meier, PhD; M. Leinonen, MS; G. Buyse, MD, PhD

Über die SIDEROS-Studie
SIDEROS ist eine Phase-III, doppelblinde, randomisierte, Plazebo-kontrollierte Studie mit Idebenon bei 266 DMD-Patienten, welche gleichzeitig mit Glukokortikoiden behandelt werden. Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion unter stabiler Behandlung mit Glukokortikoiden können, unabhängig von der zugrundeliegenden Dystrophin-Mutation oder Gehfähigkeit, in die Studie aufgenommen werden. Die Studienteilnehmer erhalten entweder Idebenon (900 mg/Tag; Einnahme von zwei Tabletten drei Mal täglich mit den Mahlzeiten) oder Plazebo während 78 Wochen (18 Monaten). Der primäre Endpunkt der Studie ist die Veränderung der forcierten Vitalkapazität (Forced Vital Capacity % predicted, FVC%p) vom Ausgangswert bis Woche 78. Sekundäre Endpunkte sind unter anderem Veränderungen der maximalen exspiratorischen Atemflussrate (Peak Expiratory Flow % predicted, PEF%p), die Dauer bis zur erstmaligen 10-prozentigen Abnahme der FVC und die Veränderung des inspiratorischen Reservevolumens vom Ausgangswert. Patienten, welche die Studie zu Ende führen, können an einer offenen Anschluss-Studie teilnehmen, bei der alle Patienten Idebenon erhalten. Die Studie wird in 63 Zentren in den USA, Europa und Israel durchgeführt. Weitere Informationen zur Studie sind verfügbar unter www.clinicaltrials.gov und www.siderosdmd.com.

Über Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. DMD ist eine genetische, degenerative Erkrankung, die fast ausschliesslich Knaben betrifft und weltweit mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3'500 männlichen Lebendgeburten auftritt.

Über Idebenon bei Duchenne-Muskeldystrophie
Charakteristisch für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität und Mortalität.
Idebenon ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den mitochondrialen Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress vermindern und die zelluläre Energieversorgung verbessern.
DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Plazebo-kontrollierte Studie über 52 Wochen mit 64 Patienten ohne Glukokortikoid-Begleittherapie, welche entweder Idebenon (900 mg/Tag) oder entsprechendes Plazebo erhielten. Die Studie erreichte den primären Endpunkt, eine Veränderung der maximalen exspiratorischen Atemflussrate (Peak Expiratory Flow, PEF) und zeigte, dass Idebenon den Verlust der Atmungsfunktion verzögern kann. Idebenon war in der DELOS-Studie gut verträglich und die Gesamthäufigkeit von Nebenwirkungen vergleichbar zu Plazebo. Die am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen waren Durchfall (Idebenon 25% gegenüber 12% für Plazebo), Verstopfung (Idebenon 9% gegenüber 18% für Plazebo) und Bauchschmerzen (Idebenon 9% und 9% für Plazebo).
Die statistisch signifikanten und klinisch relevanten Resultate der Phase-III-DELOS-Studie wurden veröffentlicht von Buyse et al., The Lancet 2015, 385:1748-1757; McDonald et al., Neuromuscular Disorders 2016, 26: 473-480 und Buyse et al., Pediatric Pulmonology 2016: http://dx.doi.org/10.1002/ppul.23547.
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) und das Schweizerische Heilmittelinstitut Swissmedic prüfen derzeit einen Zulassungsantrag (Marketing Authorization Application, MAA) für Idebenon unter der Marke RAXONE^® bei DMD-Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion und ohne Glukokortikoid-Begleittherapie.  

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Das erste Produkt von Santhera, RAXONE^® (Idebenon), ist in der Europäischen Union, Norwegen, Island und Liechtenstein zur Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zugelassen. Für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion und ohne Glukokortikoid-Begleittherapie hat Santhera in der Europäischen Union und der Schweiz einen Antrag auf Marktzulassung gestellt. In Zusammenarbeit mit dem US National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ent-wickelt Santhera RAXONE^® in einer dritten Indikation, primär progredienter Multipler Sklerose (PPMS), sowie Omigapil für Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera sind verfügbar unter www.santhera.com.

RAXONE^® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals. 
 
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Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer            Christoph Rentsch, Chief Financial Officer
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