und die kennen sich aus!
Aus dem dortigen Portrait:
Voyager is a clinical-stage biotech company focused on developing novel genetically targeted therapies to treat CNS diseases. The company's lead asset, VY-AADC is an AAV-based gene therapy with the objective of increasing the expression of the enzyme responsible for converting levodopa to dopamine (AADC, L-amino acid decarboxylase) in the brains of advanced Parkinson's disease patients. VY-AADC is currently in Phase 1b with pivotal studies scheduled to begin in 2018. The company is also developing other AAV vectors targeted at increasing expression of a key gene in Friedreich's ataxia, delivering monoclonal antibodies, or silencing/knocking down genes using microRNA delivery in diseases like monogenic SOD1 familial ALS and Huntington's disease. Voyager's discovery engine has generated programs in 5 CNS indications, and in the next 18-24 months, they plan to initiate at least 3 other clinical programs.
Voyager ist ein Biotech-Unternehmen in klinischer Phase, das sich auf die Entwicklung neuartiger genetisch zielgerichteter Therapien zur Behandlung von ZNS-Erkrankungen konzentriert. Das Hauptprodukt des Unternehmens, VY-AADC, ist eine AAV-basierte Gentherapie mit dem Ziel, die Expression des Enzyms, das für die Umwandlung von Levodopa in Dopamin (AADC, L-Aminosäure-Decarboxylase) verantwortlich ist, in den Gehirnen von fortgeschrittenen Parkinson-Patienten zu erhöhen. VY-AADC befindet sich derzeit in Phase 1b und soll 2018 mit Pivotstudien beginnen. Das Unternehmen entwickelt auch weitere AAV-Vektoren zur Erhöhung der Expression eines Schlüsselgens in der Friedreich-Ataxie, die monoklonale Antikörper liefern oder Gene durch microRNA-Abgabe ausschalten bei Krankheiten wie monogener SOD1-familiärer ALS und Huntington-Krankheit. Die Discovery-Engine von Voyager hat Programme in 5 ZNS-Indikationen generiert, und in den nächsten 18-24 Monaten planen sie, mindestens 3 weitere klinische Programme zu initiieren.
