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wo Catabasis jetzt stünde, wenn man nach Partb für die 100 mg Gruppe Ergebnisse wie vergangenen Mittwoch nach einer 24 wöchigen Behandlung, statistisch signifikant und placebo-kontrolliert hätte präsentieren können?

Je mehr ich darüber nachdenke, desto unverständlicher wird mir das Studiendesign. War man zu blauäugig, hatte man es zu eilig? Der Preis den man nun dafür bezahlt ist jedenfalls riesig. Oder aber Edasa ist schlicht und ergreifend nicht so gut wie es die Ergebnisse erscheinen lassen.

Hinterher ist man immer schlauer, jetzt wissen wir zumindest dass 100mg/KG/d u.U. ein game changer in DMD werden könnte. Wa solls , vielleicht gibt es eine interims analyse , wir werden sehen. Dann haben wir immer noch eine Chance auf accelerated approval. Albo muss schließlich auch eine Phase3 in  PFIC durchführen. Vielleicht haben wir ja Glück und bekommen zusätzlich  noch BTD (den pediadric rare disease voucher haben sie ja schon.) Wenn man sich die Literatur etwas näher anschaut , kommt man immer auf dieselbe Quintessenz: der Ansatz von CATB ist absolut rational in DMD und gefällt mir deutlich besser als der von z.B. CAPR.
Man braucht nur mal auf der ppMD Seite schauen welche Substanzen alles an den DMD Patienten ausprobiert werden, bei einigen davon würde ich als Patient nie mitmachen wollen. Bei CATB hätte ich auf alle Fälle mitgemacht. Klar deswegen bin ich hier auch investiert...

Habe heute die offizielle Antwort von A. Matthews von CATB zur OLE Teilnehmerzahl bekommen. Ich lag mit meiner Vermutung #198 gar nicht so schlecht :

Thank you for your interest in Catabasis and the edasalonexent program.

16 boys originally started on 100 mg/kg/day edasalonexent. All 16 boys received edasalonexent 100 mg/kg/day for 12 weeks. Subsequently, 2 boys discontinued from the open-label extension prior to the 24 week visit. Therefore, we presented data from 14 boys on edasalonexent 100 mg/kg/day at 24 weeks. At the time that we did the data analysis, 11 of these 14 boys had also reached 36 weeks and therefore the 36 week data represents all of the data that was available to us from 11 of the original 16 boys (boys started in the trial at different times and therefore have progressed different amounts in the trial).

Many thanks.
Best regards,
Andrea

Unabhängig davon: wer glaubt, dass es schwierig für CATB wird mit den Daten Geld einzusammeln oder einen Partenr zu finden, der soll etwas realisieren und sich über die Gewinne freuen . Ich bleibe mit einem Basisinvest drinnen und hoffe eben auf einen Partnerdeal.
We will see. Schönes Wochenende..

ir.catabasis.com/static-files/...d-0054-42b1-b696-932a863aabb5
Erinnert mich an ein SEDA , ist aber eine andere Form der Finanzierung ....so wie ich das verstanden habe muss CATB den Aktienverkauf über Cowen über 10mio $ nicht voll ausschöpfen und deswegen glaube ich, ist das jetzt ersteinmal nur eine Zwischenfinanzierung um sich abzusichern bis der Phase 3 Plan definitiv steht, oder sich ein Partner gefunden hat oder oder ( falls überhaupt einer erwünscht ist) Dem Kurs wird das jetzt trotzdem nicht helfen und die 3$ sind für mich jetzt dieses Jahr  damit erstmal Geschichte , außer es kommen irgendwelche unerwarteten news um Eck ( was erfahrungsgemäß immer dann nicht passiert , wenn man darauf spekuliert) Ich schätze, dass die Aktie sich jetzt in einem Band zwischen 2-2,5$ bewegt ( und sollte wieder ein Hype einsetzen , wird CATB über Cowen Aktien verkaufen um Geld einzusammeln ) auf der anderen Seite könnte damit auch der Kurs stabilisiert werden .Ich bin gespannt wie der Markt am Montag reagiert.

Staub machen. Habe meine Position bei 2,50 Dollar aufgelöst. Geärgert habe ich mich, das ich nicht meine Vorgaben eingehalten habe, am Tag der Conference bei einem Kursanstieg zu verkaufen. Und dies obwohl CATB für mich ein Nebeninvest war.

@Evidencebased - Zwischenfinanzierung bedeutet für mich, das eine Verpartnerung nicht unmittelbar bevorsteht. Bedeutet aber nicht, das solche Verhandlungen nicht geführt werden. Die Kapitalbeschaffung verschafft CATB aber auch Luft, sie haben jetzt keinen Druck schnell abzuschließen.

Ich glaube schon, das es Interessenten geben wird. Am Besten würde wohl Sarepta passen, die haben glaube ich die Mttel und zusammen mit CATB präsentiert, wenn ich da nicht wieder etwas verwechsle.

@Wüste, bei Biofrontera bin ich aktuell raus. Da sehe ich eine Übernahme durch die Konkurrenz in USA. Aber so eine Übernahme wird ja immer aufgeführt, wenn nix anderes dem Kurs im Augenblick hilft ...

Aber niemals geht man so ganz. Jedoch denke ich, das es bis zum möglichen Abschluss eines Deals hier ruhig bleibt beim Kurs von CATB. Mal sehen ...

Toi, toi, toi ...

Catb hat ersteinmal Luft und Zeit zu verhandeln, wir hatten beim Einstieg hier das bestmögliche timing. Der Ausstieg ist eine andere Baustelle und diesen muss jeder für sich entscheiden. Jetzt wird hier ersteinmal wenig passieren. Aber so ist das bei den meisten Bios ( s.a. Albo) und Überraschungen gibt es trotzdem immer wieder , dass ist ja das Schöne :-)

ohne Bewertung oder Quellenprüfung auf Seriosität ...

von CAPR halte ich persönlich nicht soviel, heißt natürlich nicht, dass man mit CAPR kein Geld verdienen kann. Bei CATB ist jetzt erstmal abwarten angesagt. Fast etwas langweilig zur Zeit...

Poster Präsentation 2-4.11
www.catabasis.com/CATB-NACFC-Announcement-26Oct2017_FINAL.pdf

daß das hier der falsche thread ist!
Poste das jetzt mal unter offtopic... weil ich die Beiträge der hier schreibenden User, sehr schätze.

bin bei verschiedenen Suchen auf

rexahn.com/cms/portfolio/

gestoßen, die eine sehr interessante Pipeline haben und so wie es ausschaut, kurz vor der Beendigung zweier Forschungsphasen stehen (IIa).
Kurzfristig  sehe ich hier in diesem Jahr noch, mindestens einen Verdoppler.
Eröffne übrigens keinen eigenen Thread, weil mir momentan die Zeit zur Pflege fehlt.

Gruß bjkrug

mich würden da grade die Meinungen von Evidencebased und Wüstenfloh u.A. interessieren, die ja auch sehr häufig in Bios zu finden sind.

ir.catabasis.com/static-files/...1-1d28-41c6-a621-b4204ef32597
+ earnings call Q3 am späten Nachmittag
ansonsten gibts hier ersteinmal nichts mehr zu schreiben über CATB. lt. Präsentaton wird die P3 Edasa Studie wie erwartet im H1/18 gestartet und readout dann erst 2020...also Zeit sich zurückzulehnen (nachlegen würde ich erst wieder bei deutlich günstigeren Kursen, sofern es hier überhaupt noch viel weiter runter geht).
@bjkrug: zu Rexahn kann ich nicht viel sagen, Supinoxin in TNBC gefällt mir ganz gut , erstens weil es 20% von der Brustkrebspoulation ausmacht und ich den Ansatz ganz gut finde und es stehen ja noch weitere readouts an, aber alles early stage bzw. nichts Zulassungsrelevantes, also selbst wenn die Firma 2018 bis durchfinanziert ist, vergeht hier noch viel Zeit bzw. kommt wahrscheinlich bei guten Ergebnissen die nächste KE (so wie immer eben) Ich habe zu viele andere  Baustellen, deswegen werde ich RNN liegenlassen.  

vielleicht gönne ich mir ja doch eine Rexahn Position, der Kurs ist wirklich massiv zurückgekommen...ansonsten off topic per PN. Ich bin mal gespannt wo bei CATB sich ein Boden ausbildet.  

..kann man auf seeking alpha nachlesen. Gefällt mir sehr gut und empfehle ich jedem nachzulesen. anscheinend wurde bei der Datenauswertung auch der CRP Wert der Kinder positiv beeinflusst. Insgesamt ist EDASA ein vielversprechendes Produkt. Abgesehen davon glaube ich, dass 2020 ein sehr konservatives read out Ziel ist ...die P3 Daten könnten damit im besten Fall sogar noch 2019 kommen, denn ich denke die Rekrutierung sollte schnell gehen, v.a. bei den jüngeren Patienten (für die es noch keine Therapie gibt). Die P3 soll 20-25Mio. Dollar kosten, jetzt kann sich jeder selbst überlegen, ob er die KE noch abwartet und dann (re)investiert oder auf eine Partnerschaft spekuliert und vorher nachlegt.Tja wenn es nur so einfach wäre.... :-))
seekingalpha.com/article/...-results-earnings-call-transcript

@Evidencebased

Wann rechnet du mit einem Update für PART C?  Wie ich gelesen habe sind 12 Monatsraten das Minimum für ein accelerate approval.

In den Diskussionen zu diesem Artikel wird darüber spekuliert. Die Diskussionen sind aber nur über die SA-App einzusehen.

seekingalpha.com/article/...uchenne-case-accelerated-approval

schätze spätestens im Januar 2018, aber ehrlich gesagt glaube ich nicht mehr an ein accelerated approval. Das hätten wir vielleicht bekommen, wenn die 12 Wochen Daten besser gewesen wären und noch kein zugelassenes Medikament existiert hätte, aber nach dem SRPT Skandal glaube ich will sich keiner mehr die Finger verbrennen und CATB kommuniziert ja auch ganz klar eine Placebo kontrollierte P3 Studie im 1.HJ 18 durchführen zu wollen. Keiner redet hier von accelerated approval mit P3 confirmatory study, auch kein Analyst hat diesbezüglich im Q3 earnings call nachgehakt... aber gut, ich lasse mich gerne überraschen. Wenn bei CATB alles gut läuft, gibt es Ende 2019 dann die P3 Ergebnisse. CATB bleibt auf diesem Niveau ziemlich spannend, denn falls es eine Partnerschaft geben sollte, müsste man eigentlich jetzt zuschlagen, denn CATB ist ein wirklich interessanter DMD Player. Ich halte auf Grund meiner anderen Investments ersteinmal die Füße still.
 

Wie in der Diskussion in obigem Artikel behauptet wird, ist ein AA erst mit 12 Monatsdaten möglich. Wäre demnach nach Part B kein Thema gewesen.

m.youtube.com/watch?feature=youtu.be&v=XhbCe2qM020

Hat mir gut gefallen. Donovan hat nochmal darauf hingewiesen, das das P2 Design kompliziert ist und sich Zeit genommen es nochmals ausführlich zu erläutern

Ich bin daraufhin gestern wieder bei Catabasis eingestiegen. Die Diskrepanz zwischen P2-Daten und Kursverlauf ist zwar mehr als seltsam, aber mir gefallen die Daten von Edasa einfach zu gut und das Downsiderisiko ist gemessen an den Perspektiven immer noch unschlagbar.

Vor allem aufgrund der Konsistenz der Daten - die Verringerung des funktionellen decline und die Stabilisierung gepaart mit den Verbesserungen MRI T2, Muskelgesundheit, Normalisierung von Wachstum und Gewicht plus Effekte auf die Herzfunktionalität, CRP sowie Dystrophinexpression in Kombination mit Exon-skipping - überzeugt mich.

Ich meine nun auch das Design von P2 besser zu verstehen. Manchmal tut etwas Abstand vielleicht auch gut :)

Da Part B eine Studie zur Dosisfindung war, ist Part B wegen der kombinierten Auswertung nicht sehr aussagekräftig. Was zählt ist die 100mg/kg Gruppe. Die Dosis von 67 mg/kg war offenbar einfach zu niedrig.

In der laufenden OLE soll nun auch eine noch höhere Dosis von 133mg/kg getestet werden.

AA hin oder her. Darauf spekuliere ich gar nicht mal, ebenso irgendeinen Deal. Solche Dinge kommen oder i.d.R. ohnehin nicht wenn man darauf wartet :)

Ich hoffe jetzt einfach auf die Bestätigung der 24/36 Wochendaten in den nächsten ein, zwei Monaten und dann gilt es zu warten. Cash bleibt eine Bürde für Catabasis und ich bin gespannt wie sie das lösen werden.

Interessant auch noch aus dem Webinar. Catabasis hat offenbar eine umfassenden Entwicklungsplan für Edasa. So soll Edasa neben den älteren DMD Patienten auch an Erwachsenen sowie den unter Vierjährigen getestet werden. Dafür braucht es aber eine kleinere Kapselform, oder wie bei Albos PIP eine flüssige Formulierung.

Und natürlich jede Menge Geld :)

Mit Genfit bin ich nicht so recht warm geworden, keine Ahnung warum. Catabasis finde ich sehr spannend und auf gewisse Art berührt mich auch das Schicksal der Jungen und ihrer Familien. Ich habe hier auch keine Bedenken, das auf dem Rücken und den Hoffnungen der Jungen Schindluder ala Kriegsman von Cytrx getrieben wird und Catabasis nur noch ein gescheitertes Asset versucht schönzureden.

Deshalb halte ich viel von den bisherigen Daten aus P2 und glaube das Edasa Erfolg haben kann, entgegen der aktuellen Marktmeinung.

eine schöne Zusammenfassung der Ergebnisse nach 24/36 Wochen

musculardystrophynews.com/2017/10/05/...edmd-extension-trial/

Im übrigen macht es mE auch völlig Sinn nur noch die 14 Jungen auszuwerten, die von Anfang an auf 100mg/kg waren. Deshalb die geringe Anzahl an Patienten die in der Auswertung aufgeführt wurden.

geht auf die Vorbehalte gegenüber der OLE Daten ein.

musculardystrophynews.com/2017/10/05/...edmd-extension-trial/

Würde es nur um die Werte aus den funktionellen Tests gehen, wäre ich auch skeptisch. Aber die funktionelle Stabilisierung wird durch viele chemische und biologische Messungen gestützt. Deshalb setze ich auf die Konsistenz der Gesamtheit der Daten, auch wenn die Anzahl an Jungen natürlich klein ist. Aber die statistische Power der P2 war eben nicht für aussagekräftigere Ergebnisse konzipiert und hat ihren Zweck erfüllt. Ähnlich wie Albos P2 mit A4250.

Part B war natürlich für die gepoolte Auswertung der Gruppen statistisch gepowert. Da aber 67mg/kg keinen Effekt zeigte, 100mg/kg aber sehr wohl, ist die Auswertung wenig aussagekräftig.

Erstaunlich finde ich, das gegenüber Placebo der MRI T2 Wert bei der 67mg Gruppe sogar anstieg. Bei der 100mg Gruppe fiel er dann deutlich ab.

@Evidenvebased
Hast du eine Erklärung für die gegenläufige Bewegung über die Gruppen?

aber abgesehn davon war es ja keine besonders große Studie, trotzdem haben mir die positiven Tendenzen (so wie dir offensichtlich auch) gut gefallen. Wir werden sehen, was bei der P3 zu erwarten ist, aber die MKT KAP ist tatsächlich wieder interessant geworden und deswegen habe ich jetzt auch nocheinmal nachgelegt. Ansonsten finde ich es gut, EDASA auch an den Älteren zu testen, allerdings macht ein nf_kB Inhibitor hauptsächlich bei den ganz jungen Patienten Sinn, da Je eher desto besser m.M.n..... naja Ich hoffe, dass die Studie mit Erwachsenen DMD Patienten nicht die EDASA Wirksamkeit neutralisiert , oder wieder nur die gepoolte Population aussagekräftig ist und man mit Subgruppenanalysen versucht das Medikament schön zureden. Aber ich gehe mal davon aus, dass die wissen was sie tun. Schön das du auch wieder dabei bist .

Dabei geht es glaube ich eher um die Effekte von Edasa auf die Herztätigkeit. Das wollen sie eventuell untersuchen.

Fragt sich nur womit? Große Pläne sind ja schön und gut, aber aktuell können sie froh sein wenn sie das Geld für P3 zusammenbringen.

Habe nochmal kurz die MRT Auswertung überflogen und so wie ich das verstanden habe, sind die 100mg boys nicht 1:1 mit den 67mg boys verleichbar, da sie sich trotz desselben Alters , in verschiedenen Stadien der Erkrankung befanden
ir.catabasis.com/static-files/...3-bdf4-404a-bb2b-f18c2b678cf1
... aber zu 100% werde ich aus der Diskrepanz 67mg/Placebo auch nicht schlau. Egal die 100mg Gruppe scheint vielversprechend zu sein und es ist immer gut, wenn man dosisabhängige Verbesserungen sieht.
Auch deswegen denke ich nicht, dass es CATB schwer haben wird die P3 zu finanzieren, denn der DMD Markt ist und bleibt attraktiv. Die Frage ist welche Form der P3 Finanzierung angestrebt wird (falls CATB überhaupt eine Wahl hat) und zu welchen Bedingungen. Deswegen spekulieren wir hier, denn wenn die Katze aus dem Sack ist, ist meistens auch der Drops gelutscht (z.B. bei einer Partnerschaft mit einem dicken upfront payment). Die P3 soll ja noch im 1. HJ 2018 anlaufen (also Q3/Q4 :-))), deswegen sollte die Finanzierung  eigentlich spätestens Anfang 2018 geklärt sein

..allerdings darf man nicht vergessen, dass im Falle einer KE hier eine massive Verwässerung bevorsteht, wahrscheinlich mehr als 50% der aktuellen MKT Kap. (knappe 40 Mio.$ momentan, der P3 Aufwand ist lt. earnings call 20-25Mio$). Eine Partnerschaft wäre kurzfristig wahrscheinlich der größte Katalysator für den Kurs  (langfristig gesehen, vielleicht weniger gut...)