CTI BioPharma kündigt Veröffentlichung im Blut von Phase 2 Ergebnisse Von Pacritinib bei Patienten mit Myelofibrose
SEATTLE . 16. März 2015 / PRNewswire / - CTI BioPharma Corp. ( CTI BioPharma ) (NASDAQ und MTA: CTIC) gab heute die Ergebnisse einer Phase-2-Studie von pacritinib, bei Patienten mit Myelofibrose wurden in der Fachzeitschrift Blood veröffentlicht. Pacritinib ist ein Next-Generation mündlich JAK2 / FLT3 Multi-Kinase-Hemmer derzeit in der Phase-3-Entwicklung in der PERSIST Programm. Dr. Rami S. Komrokji , Associate Professor für onkologische Wissenschaften an der University of South Florida College of Medicine und Klinische Direktor des Abteilung für maligne Hämatologie bei Moffitt Cancer Center in Tampa, Florida. War der Hauptautor.
Die Ergebnisse der Phase-2-Studie zeigte, dass pacritinib ist bei Patienten mit Myelofibrose, was Milz Volumenreduzierung aktiv, während die Herstellung erhebliche und anhaltende Verbesserung der krankheitsbedingten Symptome, ohne dass klinisch signifikante Myelosuppression. Wir glauben, pacritinib wurde gut vertragen, auch bei Patienten mit krankheitsbedingten Anämie und Thrombozytopenie, mit der überwiegenden Nebenwirkungen beherrschbar gastrointestinale Toxizität.
"Die Ergebnisse dieser Phase-2-Studie im Einklang mit unserer kürzlich berichtet Topline-Ergebnisse aus der PERSIST-1, randomisierten Phase-3-Studie mit einer vergleichbaren Reduktion der Milz Volumen von bis zu 24 Wochen zusätzlich zu der Beobachtung, dass Patienten, die pacritinib weiter reagieren mit der Zeit ", sagte James A. Bianco , MD, Präsident und CEO von CTI BioPharma . "Auf der Grundlage der Ergebnisse dieser Studie und der kürzlich angekündigten PERSIST-1 Top-Line-Daten, wir glauben pacritinib eine wichtige therapeutische Option für ein breiteres Spektrum von Patienten, die an dieser herausfordernden Krankheit. Wir freuen uns darauf, zusätzliche Daten aus PERSIST -1 auf einer wissenschaftlichen Konferenz in diesem Jahr. "
"Die Veröffentlichung der Phase 2 Ergebnisse bei der Blut Zeitschrift war rechtzeitig, als wir vor kurzem erfahren, über die positiven Ergebnisse von PERSIST-1 randomisierten Phase-3-Studie. Derzeit Myelofibrose-Patienten mit Anämie und Thrombozytopenie sind begrenzt Behandlungsmöglichkeiten für Splenomegalie und konstitutionelle Symptome und diese Daten zeigen, dass pacritinib hat das Potenzial, Patienten, die sind, zu helfen suboptimal auf gegenwärtig verfügbaren Behandlungen verwaltet ", sagte Dr. Komrokji.
Phase-2-Studie Design und Ergebnisse
Die multizentrische, einarmige Open-Label-Phase-2-Studie untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von pacritinib in der Behandlung von Patienten mit Myelofibrose, die klinische Splenomegalie schlecht mit Standardtherapien gesteuert hatte oder neu mit Zwischen- oder Hochrisiko-Krankheit und nicht diagnostiziert als Kandidaten für eine Standardtherapie. Die Patienten durften unabhängig von ihrem Grad der Thrombozytopenie, Anämie oder Neutropenie anmelden. Insgesamt 35 Patienten wurden aufgenommen und mit pacritinib behandelt 400 mg einmal täglich im 28-Tage-Zyklen verabreicht. Das Durchschnittsalter der Patienten lag bei 69 Jahren. Der Endpunkt der Studie war die Beurteilung der Milz Ansprechrate, definiert als der Anteil der Patienten, die eine 35 Prozent oder mehr Verringerung der Milz Volumen von der Basislinie bis Woche 24, wie Kernspintomographie (MRI) gemessen. Andere Endpunkte beinhalteten den Anteil der Patienten mit 50 Prozent oder mehr Verringerung der Größe der Milz durch körperliche Untersuchung und der Anteil der Patienten mit 50 Prozent oder mehr Reduktion der Total Symptom Score (TSS) bestimmt, einschließlich der Symptome von Bauchschmerzen, Knochenschmerzen, früh Sättigungsgefühl, Müdigkeit, Inaktivität, Nachtschweiß und Pruritus, vom Ausgangswert bis zu 24 Wochen.
Die Ergebnisse zeigten, dass bis zu Woche 24:
30,8 Prozent der auswertbaren Patienten (8/26) hatten 35 Prozent oder mehr Verringerung der Milz Volumen von Computertomographie (CT) oder Kernspintomographie mit 42 Prozent der Patienten bis zu 35 Prozent oder mehr Reduktion von Behandlungsende
42,4 Prozent der auswertbaren Patienten (14/33) erreicht 50 Prozent oder mehr Verringerung der Größe der Milz durch körperliche Untersuchung
48,4 Prozent der auswertbaren Patienten (15/31) erreicht 50 Prozent oder mehr Verringerung der TSS
Die häufigsten behandlungsbedingten Nebenwirkungen waren Durchfall Grad 1-2 (69%) und Übelkeit (49%), die bei einem Patienten verursacht einen Therapieabbruch. Die Studienmedikation wurde bei neun Patienten (26%) aufgrund von Nebenwirkungen, von denen drei als nicht im Zusammenhang mit der Studienmedikation abgesetzt. Es gab fünf Todesfällen, von denen drei wegen schwerer Nebenwirkungen waren. Anzahl an Personen, wurde eine (Subduralhämatom) und möglicherweise auf Drogen untersuchen. Anämie und Thrombozytopenie Nebenwirkungen wurden bei 12 (34,3%) und acht (22,9%) Patienten berichtet.
Die Publikation mit dem Titel "Ergebnisse einer Phase-2-Studie von Pacritinib (SB1518), eine JAK2 / JAK2 (V617F) Inhibitor, bei Patienten mit Myelofibrose," finden www.bloodjournal.org/content/early/2015 / 03/11 / Blut-2013-02-484832 . Vorläufige Daten aus der Studie wurden auf der 15. vorgestellt Kongress von der European Hematology Association im Jahr 2010 und bei der American Society of Hematology 2011 Annual Meeting.
Über Myelofibrose und myeloproliferativen Neoplasmen
Myelofibrose ist eine der drei Haupttypen von myeloproliferativen Neoplasien (MPN), die eine eng verwandte Gruppe von hämatologischen Blutkrebsarten sind. Die drei Haupttypen von MPNs sind Myelofibrose, Polyzythämie und wesentliche Thrombozytopenie. 1 Myelofibrose ist eine schwere und lebensbedrohende chronische Erkrankung des Knochenmarks durch die Akkumulation von malignen Knochenmarkzellen, die eine entzündliche Reaktion auslöst und Narben das Knochenmark verursacht. Der Ersatz von Knochenmark mit Narbengewebe begrenzt die Fähigkeit, rote Blutkörperchen zu produzieren, woraufhin der Milz und Leber über diese Funktion zu übernehmen. Symptome, die an dieser Krankheit entstehen gehören Vergrößerung der Milz, Anämie, extremer Müdigkeit und Schmerzen.
Die Prävalenz von MPNs schlagen gibt es etwa 300.000 Menschen mit der Krankheit leben in den USA, von denen Myelofibrose entfallen rund 18.000 Patienten in den USA 2 In Europa Es gibt eine breite Variation der Prävalenz für Datenquellen beobachtet. Myelofibrose hat ein Durchschnittsalter von 64 zum Zeitpunkt der Diagnose 3 und ist eine fortschreitende Erkrankung mit etwa 20 Prozent der Patienten schließlich die Entwicklung der akuten myeloischen Leukämie 3 Die mediane Überlebenszeit für Patienten mit hohem Risiko weniger als eineinhalb Jahren. mediane Überlebenszeit für Patienten mit Myelofibrose insgesamt etwa sechs Jahre. 4
Über Pacritinib
Pacritinib ist ein oraler Multi-Kinase-Inhibitor mit Dual-Aktivität gegen JAK2 und FLT3. Die JAK-Familie von Enzymen ist ein zentraler Baustein in Signaltransduktionswegen, die entscheidend für die normale Blutzellwachstum und die Entwicklung sowie entzündliche Cytokin-Expression und Immunreaktionen. Mutationen in dieser Kinasen wurde gezeigt, direkt mit der Entwicklung von einer Vielzahl von Blutkrebsarten, einschließlich MPNs, Leukämie und Lymphom hängen. Obwohl pacritinib unterdrückt den JAK2 / STAT3-Weg, wird pacritinib nicht Myelosuppression 5 führen und einen Vorteil gegenüber anderen JAK-Inhibitoren durch eine wirksame Behandlung der Symptome bieten, während die weniger therapiebedingte Thrombozytopenie und Anämie als in derzeit zugelassenen und in Entwicklung JAK-Hemmer gesehen worden . Die Kinase Profil pacritinib schlägt ihr Potenzial therapeutischen Nutzen bei der akuten myeloischen Leukämie (AML), myelodysplastischem Syndrom (MDS), chronische myelomonozytische Leukämie (CMML) und chronische lymphatische Leukämie (CLL) aufgrund seiner wirksamen Hemmung von c-fms, IRAK1, JAK2 und FLT3. 5
CTI BioPharma und Baxter zu einer weltweiten Lizenzvereinbarung in eingegeben November 2013 zur Entwicklung und Vermarktung pacritinib gemäß denen CTI BioPharma und Baxter gemeinsam zu vermarkten pacritinib in den USA, während Baxter hat die exklusiven Vermarktungsrechte für alle Indikationen außerhalb der USA
Über CTI BioPharma Corp.
CTI BioPharma Corp. (NASDAQ und MTA: CTIC) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den Erwerb, die Entwicklung und Vermarktung neuartiger zielgerichtete Therapien abdecken ein Spektrum von Blut-Krebsarten, die einen eindeutigen Nutzen für Patienten und Gesundheitsdienstleistern bieten konzentriert. CTI BioPharma verfügt über eine kommerzielle Präsenz in Europa und ein Spätstadium der Entwicklung Pipeline, darunter pacritinib, CTI BioPharma Hauptproduktkandidaten, die sich derzeit in einer Phase-3-Programm für die Behandlung von Patienten mit Myelofibrose sucht. CTI BioPharma hat seinen Hauptsitz in Seattle, Washington Mit Büros in London und Mailand unter dem Namen KTI Life Sciences Limited . Für weitere Informationen und für die E-Mail Alerts zu registrieren und nutzen Sie RSS-Feeds finden Sie unter www.ctibiopharma.com .
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Zusammenhang mit pacritinib und verwandten klinischen Studien im Rahmen einer Zusammenarbeit zwischen geführt Baxter International Inc. und CTI BioPharma Corp. , Die im Sinne der Safe-Harbor-Bestimmungen des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Solche Aussagen unterliegen einer Reihe von Risiken und Unsicherheiten, die Ergebnisse, welche sich wesentlich und / oder nachteilig auf tatsächliche zukünftige Ergebnisse und der Handel sind, Preis des Emittenten Wertpapiere. Solche Aussagen umfassen, sind aber nicht beschränkt auf, Aussagen über die Erwartungen in Bezug auf die potenziellen therapeutischen Nutzen pacritinib und die Fähigkeit der pacritinib um ungedeckten medizinischen Bedarf zu erfüllen. Investoren werden gewarnt, kein unangemessenes Vertrauen in diese zukunftsgerichteten Aussagen, die nur zum Datum dieser Pressemitteilung Bestand hat. Diese Aussagen basieren auf Annahmen hinsichtlich zahlreicher wichtiger Faktoren, und derzeit verfügbaren Informationen an uns, der Umfang, die wir bisher hatten die Möglichkeit, diese Informationen vollständig und sorgfältig zu bewerten im Hinblick auf alle umliegenden Tatsachen, Umstände, Empfehlungen und Analysen. Eine Reihe von Ergebnissen und Unsicherheiten können dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen abweichen: Zufriedenheit Vorschriften und sonstige Vorschriften; dass [top-line] bisher beobachteten Ergebnisse von den zukünftigen Ergebnissen oder dass die Differenz Schlussfolgerungen oder Überlegungen können solche Ergebnisse einmal vorhandene Daten wurden mehr vollständig untersucht, Maßnahmen der Regulierungsbehörden und anderen Regierungsbehörden zu qualifizieren; Ergebnisse bei klinischen Studien; Änderungen von Gesetzen und Vorschriften; Produktqualität, Produktausbeute, Studienprotokoll, Datenintegrität oder Fragen der Patientensicherheit; Produktentwicklungsrisiken; und andere Risiken, die in den neuesten Einreichungen des jeweiligen Emittenten auf Formular 10-K und anderen identifiziert Securities and Exchange Commission Einreichungen. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben ist, CTI BioPharma beabsichtigt nicht, eine der Aussagen in dieser Pressemitteilung, auf weitere Entwicklungen zu aktualisieren.
1. MPN Research Foundation Website, www.mpnresearchfoundation.org .
2. Mehta J, Wang H, Iqbal SU, Mesa R. Epidemiologie der myeloproliferative Neoplasien die Vereinigten Staaten . Leukemia & Lymphoma 2014; 55 (3): 595-600.
3. Cervantes F, Dupriez B, A Pereira, Passamonti F, Reilly JT, Morra E, Vannucchi Uhr, Mesa RA, Demory JL, Barosi G, Rumi E, Tefferi A. Neu prognostische Punktesystem für die primären Myelofibrose auf der Grundlage einer Studie über die Internationale Arbeitsgruppe für Myelofibrose Forschung und Behandlung . Blut. 2009; 113: 2895-2901.
4. Vannucchi, A. Verwaltung von Myelofibrose. ASH Bildung Buch. 2011; 1: 222-230.
5. Singer J et al, ASH 2014 Abstract # 1874:. Umfassende Kinase Profil Pacritinib, einer Non-myelosuppressiven JAK2 Kinase Inhibitor in Phase-3-Entwicklung in der Grundschule und Klein ET / PV Myelofibrose